罕见病创新药在上海开出全国首张处方，短肠综合征患者有望告别“输液袋”

　　“宝宝是2023年8月出生，出生不到2个月就动了2次手术，小肠只剩下35厘米。出生到现在住院达330多天。辗转全国多家医院，后来到新华医院，感谢蔡威主任、王莹主任及全体医护的帮助。今天孩子不仅用上新药，还有每盒减免的费用保障，真是太感激了！”患者家属说。

　　今天，武田旗下消化领域产品注射用替度格鲁肽在上海交通大学医学院附属新华医院开出全国首张处方，正式进入临床应用阶段。替度格鲁肽适用于治疗短肠综合征（简称SBS）成人和1岁及以上儿童患者。2024年2月，替度格鲁肽在中国获批，成为我国首个短肠综合征肠康复的治疗药物，填补了短肠综合征领域长期无可使用的肠康复治疗药物的空白。

　　突破“输液袋”束缚，创新药开启加速度

　　短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱、水、电解质紊乱以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。短肠综合征患者又称“短肠人”，属于超罕群体，据估算，我国成人患病率约0.73/100万，有逐年上升的发病趋势。

　　正常成人的小肠约3至8.5米，短肠综合征患者的小肠往往小于2米，甚至不到1米。在肠道手术后，几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持（PN）以维持和改善营养需求，尤其对肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖PN。《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2024》数据显示，接受PN治疗的患者年平均输注191天，未成年患者年平均输注257天。

　　上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科蔡威教授表示，这张处方标志着替度格鲁肽实现了从博鳌到全国的可及，背后的中国速度有力推动了短肠综合征疾病治疗格局的转变。作为医生，在为患者制定治疗策略时将会更从容、科学，更好地为患者健康保驾护航。期待看到更多的短肠综合征患者能获益于替度格鲁肽，降低甚至摆脱对肠外营养的依赖，改写被“输液袋”束缚的命运。

　　作为患者的治疗医师，上海交通大学医学院附属新华医院儿消化营养科主任王莹介绍，此次接受治疗的患者属于超早早产儿，出生时的体重只有830克，生长发育也落后于同龄人，并伴随腹泻、脱水、发热、感染、重度营养不良等多种症状。目前1岁多，体重只有6.66千克，“患者转诊到新华医院后，我们联合多科室为其制定了诊疗方案。作为医生，我们很高兴看到他成为替度格鲁肽在我国正式获批后的首个获益者，从博鳌先行先试的患者用药经验来看，有望帮助他摆脱长时段输液，甚至实现出院回归正常生活。”

　　蔡威教授分析，肠康复治疗可以提高剩余肠管的吸收功能，帮助降低PN用量，甚至摆脱对PN的依赖。替度格鲁肽是全球目前唯一获批的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物，研究证实，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。

　　多层次保障，织密患者用药保障网

　　替度格鲁肽在中国获批前，国内短肠综合征患者群体处于“缺乏有效药物”的困境，往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。此外，短肠综合征临床管理涉及大量的直接和间接经济成本。例如，未成年患者需要家庭长期在医院陪同，投入更多照料时间，间接造成父母缺乏足够精力开展正常社会工作。

　　我国高度重视罕见病医疗保障工作，致力于降低经济负担，让罕见病患者有药用、用得到、用得起、用得好。除国家基本医疗保险“保基本”，近年来，越来越多省份推出的“惠民保”，加速将罕见病药物纳入其保障范畴之内，进而减轻个人自付负担。

　　如今，替度格鲁肽已进入惠厦保、沪惠保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等17个省市惠民保。以上海为例，替度格鲁肽被纳入沪惠保国内特定药品目录，被保险人在上海市二级及以上医院门诊或上海市具备销售药品资质的药店经专科医生开具处方并购买使用药品治疗，最高可报销药费70%。此外，武田启动创新支付计划，在此计划下，如叠加沪惠保，最终符合条件的患者每个月自付在3000多元。多层次的升级保障体系，减轻患者经济负担，让创新药物的使用不再遥不可及。

　　文：唐闻佳

　　图：受访方供图

　　编辑：唐闻佳

　　责任编辑：樊丽萍

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